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  当地时间周二(1月16日),美国生物技术公司福泰制药(Vertex Pharmaceuticals)在官网宣布,美国食品和药物管理局(FDA)当天批准了其Casgevy疗法用于治疗12岁及以上患者的“输血依赖性β地中海贫血症”(TDT)。

  据了解,Casgevy由福泰制药与瑞士的CRISPR治疗公司共同开发,通过从患者的骨髓中提取干细胞,然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑——使用分子“剪刀”修剪基因的缺陷部分,最后再将其输回患者体内,从而产生功能性血红蛋白。
  一个月前,FDA首次批准福泰制药的基因疗法用于治疗镰状细胞病(SCD),成为全球首个获批上市的“基因剪刀”CRISPR疗法。当时,公司还预计TDT适应症获批的日期在2024年3月30日附近。这意味着,FDA的行动要比预期提前了两个多月。
  Vertex首席执行官Reshma Kewalramani在最新的公告中写道,继FDA历史性地批准Casgevy用于治疗SCD之后,现在它更早地获得了治疗TDT的批准,这是非常令人兴奋的。
  福泰制药在新闻稿中介绍到,TDT是一种严重的、危及生命的遗传性血液疾病,患者可能终身需要频繁输血以及使用铁螯合剂治疗。由于贫血,患者会感觉疲劳和呼吸短促,婴儿可能会出现发育迟缓等问题,患者的死亡年龄中位数为37岁。
  根据波士顿儿童医院的数据,全球估计有超过10万人患有TDT,其中美国至少有1,200位患者。Kewalraman补充道:“TDT患者值得获得新的根治选择,我们期待疗法能传递到正在等待的符合条件的患者。”
  与SCD一样,在此之前临床根治TDT的唯一方法是造血干细胞移植,药物创新发展也较为缓慢。而如今,基因治疗已成为治疗这一疾病的新手段。一周之前,沙特食品和药品管理局(SFDA)就已经授予了Casgevy治疗SCD和TDT的上市许可。
  但Casgevy的定价也非常昂贵,每位患者的治疗费用高达220万美元。对此,投行Oppenheimer分析师Hartaj Singh表示,资料显示Casgevy效果很好,他预计其峰值销售额将接近4亿美元。
  分析认为,基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗,甚至可以达到治愈的效果,且发展迅速可用于多种病症领域,或将掀开医药领域新篇章。有研究机构预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360亿美元,复合年增长率为22.3%。
  去年,在纳斯达克上市的福泰制药股价累涨40%,今年在这基础上又上涨逾7.5%。截至周二收盘,公司市值为1127.3亿美元,逼近跨国制药巨头赛诺菲。
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