医疗新时代快步跑来?“基因剪刀”新适应症提前在美获批
纯真程序员
发表于 2024-1-17 18:17:00
1153
0
0
据了解,Casgevy由福泰制药与瑞士的CRISPR治疗公司共同开发,通过从患者的骨髓中提取干细胞,然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑——使用分子“剪刀”修剪基因的缺陷部分,最后再将其输回患者体内,从而产生功能性血红蛋白。
一个月前,FDA首次批准福泰制药的基因疗法用于治疗镰状细胞病(SCD),成为全球首个获批上市的“基因剪刀”CRISPR疗法。当时,公司还预计TDT适应症获批的日期在2024年3月30日附近。这意味着,FDA的行动要比预期提前了两个多月。
Vertex首席执行官Reshma Kewalramani在最新的公告中写道,继FDA历史性地批准Casgevy用于治疗SCD之后,现在它更早地获得了治疗TDT的批准,这是非常令人兴奋的。
福泰制药在新闻稿中介绍到,TDT是一种严重的、危及生命的遗传性血液疾病,患者可能终身需要频繁输血以及使用铁螯合剂治疗。由于贫血,患者会感觉疲劳和呼吸短促,婴儿可能会出现发育迟缓等问题,患者的死亡年龄中位数为37岁。
根据波士顿儿童医院的数据,全球估计有超过10万人患有TDT,其中美国至少有1,200位患者。Kewalraman补充道:“TDT患者值得获得新的根治选择,我们期待疗法能传递到正在等待的符合条件的患者。”
与SCD一样,在此之前临床根治TDT的唯一方法是造血干细胞移植,药物创新发展也较为缓慢。而如今,基因治疗已成为治疗这一疾病的新手段。一周之前,沙特食品和药品管理局(SFDA)就已经授予了Casgevy治疗SCD和TDT的上市许可。
但Casgevy的定价也非常昂贵,每位患者的治疗费用高达220万美元。对此,投行Oppenheimer分析师Hartaj Singh表示,资料显示Casgevy效果很好,他预计其峰值销售额将接近4亿美元。
分析认为,基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗,甚至可以达到治愈的效果,且发展迅速可用于多种病症领域,或将掀开医药领域新篇章。有研究机构预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360亿美元,复合年增长率为22.3%。
去年,在纳斯达克上市的福泰制药股价累涨40%,今年在这基础上又上涨逾7.5%。截至周二收盘,公司市值为1127.3亿美元,逼近跨国制药巨头赛诺菲。
CandyLake.com 系信息发布平台,仅提供信息存储空间服务。
声明:该文观点仅代表作者本人,本文不代表CandyLake.com立场,且不构成建议,请谨慎对待。
声明:该文观点仅代表作者本人,本文不代表CandyLake.com立场,且不构成建议,请谨慎对待。
-
アップル(AAPL)は現地時間10月31日、9月28日までの2024年第4四半期の業績を発表し、同四半期の売上高は前年同期比6%増の949億3000万ドル、純利益は同36%減の147億3600万ドルだった。 純利益の下落は主に102億ドル ...
- 亲亲宝宝贝贝贾
- 3 天前
- 支持
- 反对
- 回复
- 收藏
-
【英偉達の需要が高すぎる?SKハイニックス:黄仁勲がHBM 4チップの6カ月前納入を要求!】SKハイニックスの崔泰源(チェ・テウォン)会長は月曜日、インビダーの黄仁勲(ファン・インフン)CEOが同社の次世代高帯域 ...
- 琳271
- 昨天 17:54
- 支持
- 反对
- 回复
- 收藏
-
ファイザーが前立腺がんを治療する革新薬テゼナ& ;reg;(TALZENNA®,一般名:トルエンスルホン酸タラゾールパーリカプセル)は2024年10月29日に国家薬品監督管理局(NMPA)の承認を得て、HRR遺伝子突然変異 ...
- 什么大师特
- 1 小时前
- 支持
- 反对
- 回复
- 收藏
-
南方財経は11月5日、中央テレビのニュースによると、現地時間11月5日、米ボーイング社のストライキ労働者が59%の投票結果で新たな賃金協定を受け入れ、7週間にわたるストライキを終えた。ストライキ労働者は11月12 ...
- Dubssgshbsbdhd
- 2 小时前
- 支持
- 反对
- 回复
- 收藏