현지시간으로 목요일 (3월 14일), 미국식품의약국 (FDA) 은 공식사이트에서 약물 Rezdiffra가 중도간섬유화의 비알콜성지방간염 (NASH) 을 치료하는데 사용되는것을 비준했다고 선포했다.
비알코올성 지방성 간 질환(NAFLD)은 술을 거의 마시지 않거나 전혀 마시지 않는 사람의 간 질환으로, 일부 NAFLD 환자는 비알코올성 지방성 간염(NASH)을 앓을 수 있으며, NASH는 간에 지방이 축적되어 간이 붓고 손상되는 심각한 지방 간 질환이다.
NASH는 흔히 비만, 당뇨병, 고지혈증 등 대사증후군과 밀접한 관련이 있어 악화될 수 있으며 심각한 간 흉터(간 섬유화), 심지어 간경화와 간암까지 초래할 수 있는데, 이런 손상은 많은 알코올 사용으로 인한 손상과 비슷하다.
FDA 보도자료는 미국에서 약 600만~800만명이 NASH를 앓고 있으며 중도~중증의 간 흉터를 동반하고 있으며 이 수치는 계속 증가할 것으로 예상된다는 여러 통계가 있다고 언급했다.
Rezdiffra라는 약물은 간 내 갑상선 호르몬 수용체를 활성화시켜 지방 분해 대사를 촉진하고 지방 축적을 줄일 수 있다.
FDA 첫 승인
앞서 1일 1회 경구 복용한 레즈디프라는 FDA의 획기적인 치료법, 패스트트랙, 우선 심사 자격을 차례로 획득했으며 목요일'가속 심사'절차를 성공적으로 통과해 이 분야의'퍼스트-인-클래스'(first-in-class) 약물이 됐다.
그전에 NASH의 치료방안은 건강한 음식, 적당한 단련 등 생활방식을 개변시킴으로써 생활방식을 개변하는데 치중했다.FDA 고위 관리인 Nikolay Nikolov는 Rezdiffra의 승인이 처음으로 환자에게 식사와 운동 이외의 치료 옵션을 제공 할 것이라고 썼다.이 기관은 여전히 약물 치료를 음식과 운동과 결합해야 한다고 강조했다.
약효는 FDA 승인의 근거로 54개월 동안 지속된 레즈디프라의 3상 임상시험이 아직 진행 중이다.이 임상시험 전 52주 동안의 생체검사 평가에서 각각 25.9%, 29.9% 의 80mg과 100mg 약물 그룹 환자가 NASH 증상을 제거하고 간 섬유화가 악화되지 않은 것으로 나타났는데, 위약 그룹에서는 9.7% 였다.
또한 약물 그룹 환자는 각각 24.2% 와 25.9% 가 섬유화 최소 한 단계 개선을 달성했으며 NAFLD 활동 평점은 악화되지 않았으며 위약 그룹의 비율은 14.2% 에 불과해 NASH 환자 중 FDA가 제시한 두 가지 주요 종착점에 도달한 최초의 3상 임상시험이기도 하다.
또 다른 100억 시장을 열 수도 있다
언론은 이 약이 수십억 달러의 시장을 열 수 있을 것으로 분석했다.리서치 회사 인 Vision Research Reports에 따르면이 분야는 2030 년까지 160 억 달러 이상의 글로벌 시장이 될 것으로 예상됩니다.이 회사는 또 많은 기타 약품기업들도 모두 이 분야에 힘을 쏟고있으며 아직 돌파를 가져오지 못했다고 언급했다.
투자은행 Evercore ISI 애널리스트 Liisa Bayko는 Rezdiffra의 전성기 연간 매출이 50억 달러를 넘을 것으로 추정했다.이 소식에 힘입어 연구개발업체인 마드리드갈 제약회사 (Madrigal Pharmaceuticals) 는 장중 20% 이상 올라 주가가 지난해 5월 이후 최고치를 기록할 것으로 보인다.
Leerink Partners 분석가 Thomas J. Smith는 또한 Rezdiffra가 광범위한 환자 그룹을 포함하고 있으며 환자의 질병을 진단하기 위해 간 생체 검사를 할 필요가 없다는 라벨이 있다고 언급했다.William Blair 분석가 Andy Hsieh도 간 생검 요구가 없는 것은 확실히 중대한 호재라고 말했다.