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  美东时间周五,美国医药巨头辉瑞宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了该公司一种治疗血友病的基因疗法,使其成为该公司首个在美国获得批准的基因疗法。美股盘中,辉瑞股价涨近1%。
  血友病属于一种先天性出血性疾病,一般是因为凝血因子异常所造成的,一旦发病就会伴随终身。其特征是凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。
    FDA批准的这种基因疗法名为Beqvez,用于患有中度至重度血友病B的成年人。Beqvez是一种一次性治疗方法,使患者能够产生凝血因子IX并防止出血。如果没有这种被称为凝血因子IX的蛋白质,血友病B患者会更容易受伤,出血更频繁,持续时间更长。
  在试验中,它被证明优于标准治疗方法,减少了每周或每月定期静脉注射药物的需要。Beqvez通过减少医疗干预和治疗负担,有可能改变血友病B患者的生活。
  辉瑞公司发言人表示,该疗法将在本季度通过处方提供给符合条件的患者,不计保险和其他折扣的话,每剂价格高达350万美元,是迄今为止美国最贵的药物之一。
  宾夕法尼亚大学医学院血友病血栓形成综合项目主任Adam Cuker周五表示:“许多血友病B患者面临着定期输注因子IX的花费和生活方式的干扰,以及自发性出血事件,这些问题可能导致痛苦的关节损伤和行动问题。”
  Cuker补充说,辉瑞的药物有潜力通过减少长期的医疗和治疗负担,为患者带来变革性的影响。
  据世界血友病联合会的数据,全世界有超过3.8万人患有血友病B,但能负担得起Beqvez的人恐怕寥寥无几。
  这一批准对辉瑞来说是重要一步,该公司正试图在去年新冠业务迅速下滑后重新站稳脚跟。该公司已在抗癌药物和其他疾病领域的治疗上押下重注,以帮助其扭转业务颓势。
  辉瑞是投资于快速增长的基因和细胞疗法领域的少数几家公司之一,这些一次性、高成本的治疗针对患者的遗传来源或细胞,以治愈或显著改变疾病的进程。一些健康专家预计,这些疗法将取代人们用来管理慢性病的传统终身治疗。
  Beqvez将与澳大利亚的CSL Behring公司的Hemgenix竞争,后者是FDA批准的首个血友病B基因疗法,于2022年上市,价格也是每剂350万美元。
  值得注意的是,一些卫生专家表示,高昂的成本和物流问题等因素限制了Hemgenix和另一种批准的血友病A基因疗法的采用。
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