ここ100年来、アルツハイマー病（AD）は医薬開発分野への投入「ブラックホール」とされてきた。新薬の失敗率が最も高い細分化されたコースの一つであり、多くの多国籍大手薬企業やスターのビオテックが後を継いでいるが、次々と砂に沈み込んでいる。
最近、礼来が注目されている新薬Donanemabが11:00の票数で米FDA薬物諮問委員会の可決を得たことは、審査員が早期アルツハイマー病患者にとってリスクよりも大きな利益を得ていることを意味している。
あるアルツハイマー病患者の家族は「華夏時報」に対し、現在アルツハイマー病を治療する薬物は非常に限られており、患者の病状はほとんど不可逆的な進行であり、家族にとってもストレスが非常に大きく、より効果的な薬物が出現することを望んでいる」と述べた。
数千億ドルの研究開発「ブラックホール」
長期的に米株式市場に注目している医薬投資家によると、FDAは一般的に薬物諮問委員会の投票結果を真剣に参考にし、この薬の発売承認を間近に見るべきだという。
2023年7月6日、衛材と渤健が共同開発したアルツハイマー病新薬Leqembi（レンカネタン抗）が発売されて以来、DonanemabはFDAの完全承認を受けた2番目のAD新薬になる見込みだ。現在、礼来市の時価総額は8000億ドルを超え、過去最高を記録している。
アルツハイマー病は長い間医薬開発の「天坑」分野とされてきたが、国際的に有名な製薬企業のほとんどがアルツハイマー病という砦を攻略しようとしたことがあり、ノバルティス、ジョンソン、百健、礼来、ファイザー、ロシュ、モサドンなどがこの戦場に身を投じたことがあり、1998-2015年だけで123種類のアルツハイマー病薬が出現したが、FDAの承認を受けた薬は多くなかった。
過去20年間、各大手製薬企業は6000億ドル以上を投入してAD治療薬を開発し、320件以上の研究が臨床に入って失敗し、そのうち40%以上が初期臨床段階で失敗した。統計によると、アルツハイマー病薬の開発成功率は0.4%にすぎないのに対し、がん薬の開発成功率は19%だった。
今年3月、礼来の別の薬物ソラネッズマブはアルツハイマー病の試験に合格できなかったため開発を中止した。
現在唯一の薬物は疾患の進行を遅らせるためにしか使用できず、主に軽中度段階に集中している。中米両国はこの3年間、この分野で突破してきたと同時に、学術的異議と未定説の効果論を伴ってきた。
2019年、中国海洋大学、上海薬研と緑谷製薬が共同開発したアルツハイマー病治療新薬第9期1（マンニトールナトリウム、コードネーム：GV-971）が登場したばかりで、学術界と医薬圏のマグニチュードの大混乱を招いた。
その研究開発リーダーの耿美玉氏は実名で告発され、論文の成果は偽造が疑われ、緑谷製薬と創業者の呂松濤氏の「健康食品の昔のこと」も摘発され、9期1の本当の効果、定価、臨床実験データの常識外れなどが引戦点となった。
しかし、11月2日、国家薬品監督管理局の公式サイトは、アルツハイマー病薬のガンルナカプセルの発売を条件付きで承認したと発表した。
条件付き承認とは何か、公告では、国家薬監局は申請者に上場後も薬理メカニズム面の研究と長期安全性有効性研究を継続し、オリゴ糖の分析方法を改善し、時間通りに関連試験データを提出するよう要求した。
偶然にも、米国でアルツハイマー病を治療する新薬アドゥカマ単抗の発売は9期1とほぼ同じシナリオを持っている。
2021年6月初め、米FDAはアルツハイマー病の新薬として渤健新薬アドゥカマ単抗（aducanumab）の承認を加速させ、これも20年間のアルツハイマー病治療における米FDAの空白を破った。しかし、この決定はFDA外部専門家諮問委員会の一致した質疑を受けた。11人の専門家のうち10人はアドゥカマ単抗の治療効果を証明する十分な証拠がないと考えており、1人は不確定な投与をした。
FDAの決定に抗議して、4人の科学者がFDA専門家委員会を退職し、患者にこの薬を勧めないと公言する医師がいる。
注目すべきは、アドゥカ馬単抗も同様に条件付きで上場を承認していることだ。FDAは同様に、渤健氏に発売後のモニタリングを求め、臨床試験を続けてこの薬の治療効果を確定した。
しかし、2024年初め、渤健はアルツハイマー病治療薬Aduhelmの開発と商業化を中止し、同じ科学的メカニズムのLeqembiの開発に資源を割くと発表した。
1000万人の患者集団、アルツハイマー病は私たちにどれだけ近いか
発症者の多くは高齢者で、病状の周期が長く、患者の看護に対する要求が高いため、アルツハイマー病は「長い別れ」とも呼ばれている。アルツハイマー病に対しては、早期診断を行い、脳が損傷する前に治療を行うことが現在の有効な治療手段である。
ドイツの医師Alois Alzheimerがアルツハイマー病を最初に発見し、命名したことから、私たちはこの病気と100年近く共存してきた。今になっても治癒は遠く、医学界ではこの病気の発症原因を特定することはできない。
さらに懸念されるのは、近年、アルツハイマー病の若年化傾向が顕著になり、中年や若者もかかる可能性があることだ。
2020年初めの「アルツハイマー病患者の家庭生存状況調査報告」によると、2019年現在、我が国には1000万人以上のアルツハイマー病患者がおり、世界で最も患者数が多い国であり、世界の認知症総人口の約25%を占めている。2050年までに我が国のアルツハイマー病の罹患者数は3000万人を超えると推定されている。
過去30年、中国のアルツハイマー病の罹患率は大幅に増加した。2000年から、罹患率は絶えず増加する傾向を呈し、2015-2018年の罹患率は1985-1989年の5倍であった。
人間の病気を残酷性でソートすれば、アルツハイマー病はかなり前の位置にあるはずだ。
巨大な患者群の背後には、楽観できない診療状況がある。アルツハイマー病の最初の症状は記憶力の低下や言語発現能力の低下だけと表現される可能性があり、高齢者層では見落とされやすい。病状が重くなるにつれて、患者は日常生活能力の低下、認知機能障害、精神行為の異常などの状況が現れることが多い。
『柳葉刀公衆衛生』がこれまでに発表した論文の中で、首都医科大学宣武病院の賈建平教授チームが調査した結果、多くの患者は自分が患っている病気に慣れておらず、71.37%の痴呆患者は診察を受けておらず、78.89%の患者は抗痴呆治療を受けておらず、83.91%の患者は自宅で配偶者が世話をしていることが分かった。これらの調査サンプルでは、アルツハイマー病患者がほとんどを占めている。
アルツハイマー病の早期検査と看護はずっと難題であり、この病気は米国では癌を超えて最も恐ろしい病気になっているが、臨床実験の進展と患者の基礎認知の上で、癌の分野にはるかに遅れている。現在、アルツハイマー病については、認知度が低く、受診率が低いだけでなく、治療が規範化されていないため、3 ~ 6カ月後には明らかな効果がないために投与を中止する家庭が少なくない。
2020年8月、国家衛生健康委員会弁公庁は「アルツハイマー病予防・治療の特色を探るサービス活動方案」を発布し、その中で、2022年までに、試験地区の公衆のアルツハイマー病予防・治療に対する知識の認知率を80%に高めることを強調した。患者の自己管理、家庭管理、コミュニティ管理、病院管理を結合した予防介入モデルを確立し、健全化し、コミュニティ（村）の高齢者認知機能スクリーニング率は80%に達した。
高齢社会の到来はすでに不可逆的な傾向であるが、各個体にとって、どのように老化と死に直面するか、特に個人の意志で制御することができない、秩序を失った老化と死は、薬企業にとって広大な青海市場であり、個体にとって、生命の質にかかわる「耐えられない重さ」である。