医薬品大手の礼来（れいらい）社のアルツハイマー病薬donanemabが、米規制当局の青信号を迎えようとしている。
米食品医薬品監督管理局（FDA）が招集した11人の独立専門家で構成された諮問委員会は、donanemabはアルツハイマー病を治療する「有効な」薬であり、この実験的治療の利点はリスクより大きいとの全会一致投票を行った。
治療効果がより強い
礼来社のdonanemabはアルツハイマー病に関連するアミロイド斑を除去することで、早期アルツハイマー病患者の認知能力の低下を緩和する新しい治療法である。
長い間、アナリストはdonanemabが既存の唯一のアルツハイマー病治療薬であるLeqembiを上回ると予想してきた。donanemabは臨床試験でより効果が高く、2週間に1回ではなく月に1回だけ注入する必要があるためだ。
3期試験では、プラセボ群に比べてLeqembiは27%の認知能力の低下を遅らせ、donanemabは35%の認知能力の低下を遅らせた。
しかし、donanemabおよび類似の薬物には脳腫脹と脳出血に関する安全問題があり、3人の患者が脳腫脹事件で死亡した。
FDAは今年3月、脳の腫脹を引き起こす恐れがあるため、安全性を懸念して承認を延期した。FDAは外部専門家会議を開き、その薬物の安全性と有効性を議論することにした。
より多くのデータが必要
FDAの外部諮問委員会はdonanemabを承認したが、FDAは礼来社がこれらの患者を臨床試験から除外したため、Tau蛋白質レベルが低いか、ない患者に対するこの薬の影響を理解するためにはより多くのデータが必要だと指摘した。
Tau蛋白質はアルツハイマー病に関連する蛋白質であり、Tau蛋白質レベルはアルツハイマー病を診断する核心指標の一つである。
委員会のメンバーでコーネル大学のCostantino Iadecola教授は、「一部のサブグループがさらに分析する必要があるなら、この薬の一般公開を妨げるべきではない」と述べた。
メオ財団（Mayo Foundation）の神経遺伝学者Nilufer Ertekin-Taner氏によると、ダウン症患者などの集団に対してより多くのデータを提供する必要があるという。
同委員会の提案には拘束力はないが、FDAは通常、このような委員会の提案に従う。
株価を引き上げる
この諮問委員会の支持は、この製薬大手にとって奮い立った。
月曜日の終値まで、同社の株価は1.8%上昇した。同日の株価は史上最高値を記録し、時価総額は8000億ドルを超えた。
礼来神経科学研究開発担当副社長のMark Mintun氏は、同社は「委員会がdonanemabの利害対照を一致して認めてくれて嬉しい」と話した。