미국 동부 시간으로 금요일, 미국 의약 거두인 화이자는 미국 식품의약국 (FDA) 이 이 회사의 혈우병을 치료하는 유전자 치료법을 비준하여 이 회사가 미국에서 처음으로 비준을 받은 유전자 치료법이 되었다고 발표했다.미국 주식은 장중 화이자 주가가 1% 가까이 올랐다.
혈우병은 선천성 출혈성 질병에 속하는데, 일반적으로 응혈인자 이상으로 인해 발생하며, 일단 발병하면 평생 동반된다.응혈 기간이 길어지고 평생 경미한 외상 후 출혈 경향이 있는 것이 특징이며, 중증 환자는 뚜렷한 외상 없이도'자발성'출혈이 발생할 수 있다.
FDA가 승인한 이 유전자 치료법은 Beqvez라는 이름으로 중도에서 중증 혈우병 B를 앓고 있는 성인에게 쓰인다.Beqvez는 환자가 혈액응고인자 IX를 생성하고 출혈을 방지할 수 있도록 하는 일회용 치료법이다.혈액응고인자 IX라고 불리는 이 단백질이 없었다면 혈우병 B 환자는 더 쉽게 다치고 출혈이 잦으며 더 오래 지속됐을 것이다.
실험에서, 그것은 표준 치료법보다 우수하다는 것이 증명되었고, 매주 또는 매월 정기적으로 정맥 주사 약물의 필요성을 줄였다.Beqvez는 의료 개입과 치료 부담을 줄임으로써 혈우병 B 환자의 삶을 바꿀 가능성이 있다.
화이자 대변인은 이 치료법이 이번 분기에 처방을 통해 조건에 맞는 환자에게 제공될 것이며, 보험과 기타 할인을 따지지 않으면 회당 가격이 350만 달러에 달해 지금까지 미국에서 가장 비싼 약물 중 하나라고 밝혔다.
펜실베이니아 대학 의대 혈우병 혈전 형성 종합 프로그램 책임자인 아담 쿠커는 금요일"많은 혈우병 B 환자들이 고통스러운 관절 손상과 행동 문제를 초래할 수 있는 정기적인 인자 IX 투여 비용과 생활 방식의 방해, 자발적인 출혈 사건에 직면해 있다"고 말했다."
화이자의 약은 장기적인 의료·치료 부담을 줄여 환자에게 변혁적인 영향을 줄 잠재력이 있다고 큐커는 덧붙였다.
세계혈우병연합회에 따르면 전 세계적으로 3만8000명 이상이 혈우병 B를 앓고 있지만 베베즈를 감당할 수 있는 사람은 거의 없을 것으로 보인다.
이 승인은 지난해 코로나 사업이 급속히 추락한 뒤 다시 자리를 잡으려는 화이자에게 중요한 발걸음이다.그 회사는 사업 부진을 반전시키기 위해 항암제와 기타 질병 분야의 치료에 다시 돈을 걸었다.
화이자는 빠르게 성장하는 유전자 및 세포 요법 분야에 투자하는 소수의 회사 중 하나이며, 이러한 일회성, 고비용의 치료는 환자의 유전적 출처 또는 세포를 대상으로 질병의 진행을 치유하거나 크게 변화시킨다.일부 건강 전문가들은 이러한 치료법이 만성 질환을 관리하는 데 사용되는 전통적인 평생 치료를 대체 할 것으로 예상합니다.
Beqvez는 FDA가 승인한 첫 혈우병 B 유전자 요법으로 2022년 출시되며 가격도 회당 350만 달러인 호주의 CSL Behring사의 Hemgenix와 경쟁할 예정이다.
특히 일부 보건 전문가들은 높은 비용과 물류 문제 등이 헴지닉스와 또 다른 승인된 혈우병 A 유전자 요법의 채택을 제한한다고 말한다.