ここ2年の間に百済神州PD-1はついに米FDAの門をたたいた。
3月15日、百済神州はFDAが百済神州PD-1阻害剤のレリービーズ単抗（商品名：百沢安）の発売を承認し、従来のシステム治療後に切除不能、再発性局所晩期または転移性食道扁平細胞癌（ESCC）患者の治療に用いたと発表した。君実生物に続き、米国での国産PD-1製品の出荷は2度目。公告によると、百沢安は2024年後半に米国で上場する。
「華夏時報」の記者は百済神州の出海に関する問題について尋ねたが、原稿を送るまで、相手は返事をしなかった。
紆余曲折の末に海に出た
百済神州は2011年に設立され、商業段階にあるバイオテクノロジー会社であり、がん治療のための革新的な分子標的及び腫瘍免疫治療薬の開発及び商業化に専念している。
会社の2大コア自己研究製品の1つとして、PD-1抑制剤はレイリービーズ単抗（百沢安）の代わりに百済神州に多くの業績を貢献した。
財報データによると、百沢セキュリティの年間売上高は5億3700万ドルに達し、うち第4四半期の売上高は1億2800万ドルに達した。2019年12月、百沢安は医療保険目録に組み入れられたPD-1単抗の中で最も遅く承認された1つであるにもかかわらず、後に来る者が上位にランクされ、現在、テレリビーズ単抗は国家薬品監督管理局から12項目の適応症を承認され、その中の11項目は医療保険薬品目録に組み入れられ、現在適応症に組み入れられた数が最も多いPD-1製品でもあり、肺癌、肝臓癌など我が国の高発癌を広くカバーしている。
国内の明るいデータに比べて、百沢安の米国進出は順風満帆ではない。
2021年1月、百済神州とノバルティスは、トレリス単抗の世界の複数の国での開発、生産、商業化について協力と授権に合意し、総取引金額は22億ドルに達し、当時の国内単薬授権取引金額の最高記録を樹立した。
同年、9月13日、百済神州は米国FDAに百澤安二線治療ESCCの発売申請を提出し、PDUFA日付は2022年7月12日であった。
2022年7月14日夜、百済神州は新型コロナウイルス関連の旅行制限などの要因により、米国食品医薬品監督管理局（FDA）が中国で必要な現地査察を期限通りに完了できないため、百澤安新薬上場許可申請（BLA）の目標審査完了時間を延長すると発表した。
2023年7月18日、百済神州は1年ぶりに、米FDAが百沢安の現地査察を完了したと発表した。
業界内では、百沢安の承認が近づいていると考えられていたが、2023年9月、百済神州は突然、ノバルティスとの海外ライセンス取引を中止することを決定し、百沢安のグローバル開発、生産、商業化の権利を再び獲得したと発表した。契約終了は、百済神州が米国での百沢安上場に関する業務を独自に担当することを意味する。
同日夜のメディア交流会で、百済神州高級副総裁でグローバル研究開発責任者の汪来氏は、商業化の面では百済神州は完全に自信があり、ノバルティスの助けがなくても世界でPD-1の商業化をしっかりと行うことができ、中国製の薬品はますます世界の舞台に向かうと述べた。百済神州ではすでに2つの製品が国際舞台に進出しており、会社にとっては序曲にすぎない。
最新の公告によると、FDAは現在、百沢安が切除不能、再発性、局所晩期または転移性ESCC患者の第一線治療に使用されていること、および局所晩期の切除不可能または転移性の胃または胃食道結合部（G/GEJ）腺癌患者の治療に使用されている新薬上市許可申請（BLA）の審査を行っている。FDAがこの2つのBLAを決議する時期は2024年7月と12月の見通しだ。
激しい市場競争に直面して、PD-1の出航は必須の選択肢となっている。財経評論家の張雪峰氏はこれまで、華夏時報の記者とのインタビューで、「現段階での国産PD-1の競争構造は激烈かつ多様化しており、企業は品質と治療効果の向上、価格の引き下げ、海外市場の開拓、協力の強化、医療資源の支援強化などを通じて破局することができる。革新と市場の需要に絶えず適応してこそ、企業は競争の中で才能を発揮することができる」と述べた。
「10億ドル分子」を生み出した
特筆すべきは、先日、百済神州のもう一つの基幹製品BTK抑制剤ゼブチニ（商品名：百悦沢）が国産革新薬初の「10億ドル分子」になったばかりだ。
世界のバイオ製薬分野では、年間収入が10億ドルを超える薬物は一般的に「重ポンド爆弾」薬物と呼ばれている。統計データによると、毎年発生する「重ポンド爆弾」薬は、最初に発売されるまでに通常約10年かかる。百悦沢は2019年に米国で初の承認を得てから、わずか4年で「重ポンド爆弾」薬となり、スピードは速いと言える。同時に、この薬は初の売上高10億ドルを突破した国産革新薬となった。
2019年11月、百悦沢は米国FDAの承認を得て、国内初の米国で発売された抗がん新薬となり、新薬の海外進出「ゼロの突破」を実現した。2020年、百悦沢は中国で上場を承認された。2022年、百悦沢は多国籍薬企業製品（イブチニ）と「頭対頭」の3期優れた効果性実験を行い、成功した薬品であり、これにより、自分のbest-in-classの実力を証明した。その後、百悦沢の売上高は急騰し、2023年の財報データによると、百悦沢の世界売上高は初めて10億ドルの大台を突破し、年間売上高は13億ドルに達した。
現在までに、百悦沢はニカラグア、タイ、エクアドル、ウルグアイなど多くの発展途上国と新興市場を含む世界65市場で承認され、適応症のカバーが最も広いBTK阻害剤となっている。
公告によると、百悦沢氏は2024年3月と6月にそれぞれ米国FDAとNMPAの承認を得て、オルトビーズ単抗を連合して過去に少なくとも2線の系統的な治療を受けたR/R FL成人患者の治療に用いる予定だ。2024年上半期に、EMAとカナダ保健省に錠剤の新剤形の上場申請を提出する予定である。2024年下半期に米国FDAにこの新剤形の上場申請を提出した。
しかし、二大製品の業績は明るいが、百済神州はすでに赤字状態にある。財務省によると、2023年に百済神州は米国公認会計原則（GAAP）に基づいて12億1000万ドルの損失を計上したが、前年同期より33%縮小した。
百済神州によると、純損失は前年同期より改善され、主に経営損失が減少し、BMS仲裁和解により3億629万ドルの非経営収入を得た。昨年8月、百済神州はBMS-Celgeneとの和解を発表し、3つの成熟した製品の商業化協力を終了した。百済神州側は、売り切れか2024年12月31日（早期発生者基準）まで、瑞復美と維達沙のすべての在庫を販売し続ける権利がある。
しかし、ますます激しくなる競争環境に直面して、百済神州はすでに次のステップを準備している。公告によると、百済神州は現在、単抗、双抗/多抗、ADC、細胞治療、mRNAなど50種類以上の薬物パイプラインを研究している。百済神州は、2024年に少なくとも10の新分子実体の初の人体臨床試験を開始し、次の段階の研究開発の波を加速させる予定だと述べた。