2月26日、百済神州（ナスダックコード：BGNE、香港連合所コード：06160.HK、上交所コード：688235.SH）は2023年第4四半期と年間米株業績報告書、および2023年度A株業績速報を発表した。2023年、同社の年間業績は過去最高を更新し、総収入は25億ドルに達し、前年同期比74%増加した。世界の製品収入は上昇を続け、前年同期比75%増の22億ドルを稼いだ。
その中で、百済神州の2大核心自己研究薬物は重要な進展を迎えた。BTK阻害剤百悦沢&amp ;reg;（ゼブチニ）世界売上高が初めて10億ドルの大台を突破し、年間売上高は13億ドルに達し、国内初の「10億ドル分子」となった。抗PD-1抗体ベンゼオン&amp ;reg;（テレリビーズ単抗）PD−1分野の出海「ゼロの突破」を切り開き、EU、英国で承認を得た。それ以来、百済神州もゼブチニの「単兵作戦」から現在の「二百出海」を実現した。
百済神州連合創業者で会長兼最高経営責任者のJohn V.Oyler氏は、「2023年第4四半期と通年を振り返ると、百済神州は大きな進展を遂げ、影響力のある次世代腫瘍革新会社になるという目標に向かって邁進している。百済神州が新しい年に変革的な突破を遂げ、世界の異なる地域で収入の著しい成長を推進することで、卓越した運営を持続的に実現することを期待しています」
初の「10億ドル分子」誕生
特筆すべきは、会社が厳格な費用管理を継続的に展開するにつれて、2023年の年間経営損失は前年同期比33%縮小し、経営効率はさらに向上した。企業の世界的な収益が引き続き好調で、運用効率が向上するにつれて、新たな段階の成長を迎えることが期待されています。
第1四半期の業績を見ると、百済神州の第4四半期の総収入は6億3400万ドルで、前年同期比67%増加し、製品収入は6億305万ドルで、前年同期比86%増加した。革新薬の海外進出の先駆者として、百済神州はすでに世界で多様な製品と地域収入の組み合わせを構築し、国際化の進展が大幅にリードしている。
製品収入構成を見ると、ゼブチニは百済神州スター製品として、売上の半数以上に貢献した。2023年第4四半期、ゼブチニの世界売上高は前年同期比135%増の4億1300万ドルだった。2023年通年、ゼブチニの世界売上高は10億ドルのマイルストーンを突破し、13億ドルに達し、前年同期比129%増加し、正式に「重ポンド爆弾」薬物（blockbuster drug）の仲間入りを果たした。同時に、百済神州が自主開発した初の「10億ドル分子」でもある。
世界のバイオ製薬分野では、年間収入が10億ドルを超える薬物は一般的に「重ポンド爆弾」薬物と呼ばれている。1つの「重ポンド爆弾」薬の誕生は、企業がマイルストーン的な商業化の成果を収めたことを意味するだけでなく、治療の変革能力を備えていることを証明した。統計データによると、毎年発生する「重ポンド爆弾」薬は、最初に発売されるまでに通常約10年かかる。ゼブチニは2019年に米国で初の承認を得て以来、わずか4年後に「重ポンド爆弾」薬となり、同時にこの薬の差別性と変革性を証明した。
「重ポンド爆弾」薬を作ることは、企業の研究開発戦略能力を試すだけでなく、世界的な商業配置やサプライチェーンなどの各段階に対する全方位的な挑戦であり、難易度は言うまでもない。薬物開発だけでは、統計によると、成功した薬物開発の平均コストは26億ドルで、平均10年以上かかり、成功率は7.9%にとどまった。今回のゼブチニの10億ドル突破は百済神州のグローバルパスの成功を裏付けるだけでなく、国内の革新薬に「重ポンド爆弾」薬がないという記録を破ったことも重要であり、重要な意義がある。
ゼブチニの迅速な成功は偶然ではなく、展望的なグローバル研究開発と広範な商業化配置から離れられない。これまで、世界3期ヘッド対ヘッドALPINE試験において、長期フォローアップデータによると、ゼブチニはイブチニより優れた治療効果と安全性を示し続け、世界の「同類最高」の優位性を実証した。現在、ゼブチニはタイ、エクアドル、ウルグアイなど多くの発展途上国と新興市場を含む世界65市場で承認され、適応症カバーの最も広いBTK阻害剤となっている。
財報によると、百済神州はゼブチニが世界で商業化上場を実現するために継続的に投資しており、3500人を超え、実行力の強いグローバル商業化チームによって、新しい地域と適応症の分野でより多くの承認を得て、より広い世界の患者に恩恵を与えることが期待されている。
イノベーション開発の波を加速
ゼブチニ氏が「10億ドル分子」に入ったのは、百済神州が腫瘍分野で得た初歩的な成功にすぎず、背後には巨大なパイプラインの階段が支えられている。2023年中、百済神州のもう一つの自己研究PD-1製品百澤安&amp ;reg;（テレリビーズ単抗）も俗っぽくない成績を収め、年間売上高は5億3700万ドルに達し、そのうち第4四半期売上高は1億2800万ドルに達した。
国内では、トレリス単抗は独自の製品優位性によって、すでにリードする市場地位を確立している。現在、トレリス単抗は国家薬品監督管理局から12項目の適応症を承認され、そのうち11項目は医療保険薬品リストに組み入れられ、現在適応症に組み入れられている数が最も多いPD-1製品の1つでもあり、肺癌、肝臓癌などの我が国の高発癌を広くカバーしている。
2023年、トレリス単抗はEU、英国で承認され、PD-1製品の海に出る「ゼロの突破」を切り開いた。同時に、現在、世界10市場で規制審査を受けている。米国では、トレリス単抗は今年中にFDAの承認を得て、第一線と第二線による食道扁平癌（ESCC）の治療に使用され、世界的な足跡をさらに広げる予定だ。
さらに重要なのは、PD-1の分野では、連合療法の探索が重要な発展のチャンスとなっており、現在、トレリビーズ単抗は重要な併用薬として、LAG 3、TIM 3、OX 40、HPK 1阻害剤など40を超える分子と連合研究を行っている。
その後のパイプラインについては、百済神州の血液学分野での指導的地位が徐々に明らかになり、BCL 2抑制剤sonrotoclaxは「同類最高」の潜在力を備え、慢性リンパ球白血病（CLL）の第一線治療に用いられる世界3期登録性試験を含む4つの世界登録性試験を開始した。差別化BTK CDACプロジェクトBGB-16673は2つのグローバル拡張キュー研究を開始し、BTK阻害剤耐性患者及びより広い患者集団を標的とした。
現在、百済神州は薬物パイプラインを50種類以上研究しており、単抗、双抗/多抗、ADC、細胞治療、mRNAなどを含む多種の技術プラットフォームと薬物モデルをカバーしている。優れた科学研究チームにより、2023年、百済神州は潜在的な「同類最適」CDK 4阻害剤を含む5つの新分子実体の臨床進出を推進した。財報によると、百済神州は2024年に少なくとも10の新分子実体の初の人体臨床試験を開始し、次段階の研究開発の波を加速させる予定だ。
また、生産運営面では、百済神州グローバル工場が今年「多点開花」を迎えることが期待されている。広州生物薬生産基地の総生産能力はすでに6万5000リットルに達し、ADC生産施設と新しい生物薬臨床生産ビルは完成した、同社が蘇州に新設した小分子創新薬物産業化基地も完成し、固形製剤の生産能力は年間10億錠（粒）の剤次に拡大した。米ニュージャージー州にあるバイオ医薬の生産拠点と臨床研究開発センターが完成し、2024年7月に稼働する予定だ。
分析者は、百済神州のこの「成績表」から、商業化、研究開発、生産の段階ですでに強大なグローバル能力を確立していることがわかると指摘した。同時に、経営効率が絶えず向上し、損失がさらに減少するにつれて、会社は持続的な成長を実現するために堅固な基礎を築き、グローバル化発展の新たな章を開いた。