中国網財経（賈玉静記者）はこのほど、革新的な医薬健康企業であるセノフィ6社が博覧会に参加し、グループの革新的なパイプラインや免疫などの分野の多くの同類初の画期的な製品を携えて登場した。その中で、世界初の血友病分野に応用されたsiRNA療法は革新的な薬物Fitusiranと最新のポンペイ病治療に使用された次世代酵素代替治療（ERT）薬物の耐候性を研究している&amp ;reg;特に取り上げる価値がある。
血友病は一生続く遺伝的出血性疾患で、患者は「ガラス人」と呼ばれ、体内に特定の凝固因子が生まれつき不足しているため、一生「血流が止まらない」苦痛を伴うという。珍しい病気の中の第一の病気種として、我が国の血友病の罹患率は約（2.73-3.09）/10万である。
現在、血友病の標準療法は週2〜3回予防的な凝固因子静脈注射を行っているが、患者は依然として輸注頻度が高く、治療コンプライアンスが悪く、持続的に十分な予防治療を保証できず、障害率が高いなどの問題に直面しており、大きな需要を満たしていない。セノーフィンの研究新薬Fitusiranは血友病A/B型患者に画期的な予防治療案をもたらした。Fitusiranは世界初で唯一のsiRNA血友病治療薬であり、注射頻度は標準因子予防治療より90%以上減少したという。
南方医科大学南方病院血液科の孫競教授によると、Fitusiranはすべてのタイプの血友病患者に利用可能な予防的治療方案であり、抑制物を伴うか伴わないA型とB型血友病患者に有効であり、抗トロンビンIIIのレベルを下げることによって、患者の年化出血率を最高90%下げることができる。
「現在の週3〜4回の静脈注射による通常の治療法に比べ、Fitusiranは年間最低6回の皮下注射を行うだけで、患者の治療負担を大幅に低減している」。医療従事者として、孫競は血友病治療技術の高度化が繰り返されていることを喜んでいる。彼女から見れば、予防治療は必要に応じて治療するよりも障害を防ぐことができる。
血友の家創始者会長で北京血友の家希少病愛護センター理事長の関涛氏は、「中国血友病の治療、特に治療薬については、「死なない」から「痛くない」への変化を経て、次は「残さない」ことを追求する」と述べた。「十分な予防治療は、血友病の『不残』を実現する唯一の方法である。Fitusiran投与は便利で使いやすく、患者の診療常態を転覆的に変え、血友病予防治療に新紀元を開いた」。
新薬Fitusiranを研究しているほか、ポンペイ病を治療するための酵素代替治療（ERT）薬としてセノフィの新世代が活躍している。reg;博覧会にも力を入れて「展示品」から「商品」への華麗な変身を果たした。聞くところによると、耐而賛&amp ;reg;昨年の進博でデビューし、今回の進博を前に中国で承認された。
公開資料によると、ポンペイ病は一般的にグリコーゲン貯留病II型を指し、この病気の神経系表現は主に運動障害であり、四肢筋無力、筋萎縮仮性肥大などの筋症表現でよく見られる。復旦大学付属華山病院神経内科主任医師の趙重波氏によると、ポンペイ病は常染色体劣性遺伝病であり、患者数が極めて少ない超希少病でもある。適時に治療しなければ、複数の器官、システムの不可逆的な進行性損傷を招き、車椅子と呼吸器に長期的に依存し、早期死亡を招くことになる。
今年10月、セノフィの次世代酵素代替治療（ERT）薬物耐性称賛&amp ;reg;中国国家薬品監督管理局（NMPA）の承認を得て、ポンペイ病患者の長期治療に用いられる。紹介によると、耐而賛&amp ;reg;FDAから授与された「突破的治療法」の称号を獲得し、その15倍の酵素輸送媒体レベルは細胞の酵素摂取を増加させ、ポンペイ病患者の呼吸と運動機能をより良く改善し、安全性が良好で、次世代標準治療案になることを目指している。
上海交通大学医学院付属上海児童医学センターのフーリエ軍教授は、ポンペイ病患者は治療を受け、病気の進展を遅らせる際にも、より革新的な薬物が彼らにより良い生活の質をもたらすことを期待していると直言した。話に耐えてほめる&amp ;reg;中国で承認されたフーリエ軍は、臨床データによると、耐而賛&amp ;reg;より効率的に標的摂取され、グリコーゲンを除去し、ポンペイ病患者の呼吸機能と運動能力を改善し、ポンペイ病患者の生活の質を高めることができる。「ポンペイ病の次世代ERT薬が耐性があることを見て、中国で承認されて嬉しいです。このプラットフォームを通じて、ポンペイ病とポンペイ病の新しい治療法を一般に知ってもらいたい」。
セノフィルト薬中国区の謝麗娟総経理は、「中国での承認に耐え、称賛されるにつれて、中国のポンペイ病患者は新たな変革的治療法と新たな希望を得るだろう」と述べた。耐而賛もセノフィの中国での珍しい病気の製品ポートフォリオを開拓した--これまですでにゴー謝病、ポンペイ病、ファブレ病と粘多糖貯留症I型などのリソソーム貯留症、多発性硬化と漸凍症などの神経科学疾患をカバーしてきた。「将来、セノフィは希少病製品ラインを持続的に増強し、中国の患者に革新的で質の高い薬品を導入し、手を携えて多方面に予防・治療康をカバーする生態圏を構築し、希少病患者が健康上の挑戦に直面し、生命の輝きを取り戻すのを助ける」と述べた。
進博会は革新的な協力、共にチャンスを探す開放的なプラットフォームであり、希少病患者も他の大衆と同じように、新時代に健康を共有しなければならない。治療法の革新に加えて、薬物の可及び可負担を保障するためには画期的な政策メカニズムの革新が必要であり、最終的には患者の持続的な利益の実現を支援する。今回の博覧会では、セノフィ氏はまた、多くの希少病分野の権威ある専門家と共同で「中国希少病立法保障模索イニシアティブ行動」を開始し、製品、制度を革新し、広範な希少病患者のために希少病保障の「中国モデル」を模索することを支援した。