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米FDAは現地時間10月11日、12歳以上の血友病Aと血友病B成人と小児患者の出血を通常の予防または減少させるためにファイザー(Pfizer)医薬品Hympavzi(marstacimab)を承認した。これらの患者には凝固因子VIIIとIX阻害剤(中和抗体)が含まれていない。
紹介によると、この治療法は週に1回皮下注射するだけの血友病B治療法である。それは標的組織因子経路阻害剤(TFPI)を通じて、血友病Aと血友病B患者の治療に用いることができる。
この革新的な治療法は、米国FDAが授与するファストパス資格を取得している。2期臨床試験では、被験者の年間出血率を75%以上低下させることができる。
特筆すべきは、この血友病革新療法は中国でもすでに臨床試験を開始することが許可されていることだ。
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