건강 박람회 - 세계 최초의 siRNA 혈우병 치료제 선보여 사노피의 새로운 희귀병 혁신 성과

刘艳琴

11월 6일, 제6회 중국국제수입박람회 (이하"박람회"로 략칭함.) 에서 전 세계 희귀병령역의 선구자 및 지도자 사노피6가 박람회에 가서 세계 최초로 혈우병령역에 응용된 siRNA료법과 함께 혁신약물 Fitusiran과 최신 폼페이병치료에 사용되는 신세대 효소대체치료 (ERT) 약물 내이찬 & amp를 연구했다.reg;박람회 무대에 등장하다.이와 동시에 사노피는 또 코덕희귀병센터가 여러 희귀병령역의 권위있는 전문가들과 련합하여 공동으로"중국희귀병립법보장탐색창의행동"을 발기하여 제품, 제도 이중혁신으로 광범한 희귀병환자들을 위해 희귀병보장"중국모델"을 모색하는데 조력했다.
중국희귀병연맹 집행이사장,리린캉 중국병원협회 부회장은 이렇게 말했다."박람회는 개방, 혁신의 무대이다. 이곳에서 전 세계 최전방의 희귀병 혁신약물 및 희귀병 분야'전시품 상품화'의'오버플로우 효과'전범을 보게 되어 기쁘다.희귀병은 진료, 보장 모두 도전에 직면한 질병 분야이자 중대한 공중보건 문제로, 전 사회가 합력을 형성하고 제품 혁신을 장려하며 예방 · 치료 보장 체계를 완비해야 한다.건강을 공유하는 새로운 시대에 전 국민이 함께앞으로 가면 하나도 없어서는 안 된다"고 말했다.
혈우병은 평생 지속되는 유전성 출혈성 질환으로, 환자는'유리인간'으로 불리며, 신체 내에 타고난 특정한 응혈인자가 부족하여 평생'피가 멈추지 않는'고통을 동반한다.희귀병 중 가장 큰 병종인 우리나라 혈우병 유병률은 약 (2.73-3.09) /10만 ['중국 혈우병 진료보고 2023'].현재 혈우병의 표준요법은 일주일에 2~3회 예방적인 응혈인자 정맥주사를 진행하지만 환자는 여전히 주입빈도가 높고 치료의존성이 낮으며 지속적으로 충분한 예방치료를 보장할수 없어 장애률이 높은 등 문제에 직면하여 거대한 미만족수요가 존재한다.
이번 박람회에서 세계 최초이자 유일하게 siRNA 기술을 혈우병 치료 분야에 적용한 Fitusiran이 등장하여 혈우병 A/B형 환자에게 획기적인 예방 치료 방안을 가져다 주었다: 매년 최소 6회의 피하 주사만 있으면 연간 출혈률을 90% 낮출 수 있다.중국의 더욱 부담성이 있는 혈우병예방치료방안으로서 혈우병환자에게 획기적인 치료려정의 변화를 가져다주고 환자의 삶의 질을 크게 제고하며 중국의 혈우병치료령역의 실천을 변혁시킬수 있을것이다.
혈우의 집 창시자 회장,북경혈우의집 희귀병사랑센터 리사장 관도는 다음과 같이 표시했다."중국 혈우병의 치료, 특히 치료제는'죽지 않는다'에서'아프지 않다'로 변화를 겪었다. 앞으로 우리는'불잔'을 추구할 것이다.충분한 예방 치료는 혈우병의'불잔'을 실현하는 유일한 방법이다.Fitusiran은 약을 편리하고 사용하기 쉽게 주어 환자의 진료 상태를 전복적으로 바꾸고 혈우병 예방 치료에 새로운 기원을 열었다. Fitusiran은 중국에 오기를 매우 기대하고 있다.환자가 정상적인 생활로 돌아갈 수 있도록 돕겠다"고 말했다.
남방의대 남방병원 혈액과 손경 교수는 다음과 같이 말했다."예방치료는 필요에 따른 치료보다 장애를 방지하는 데 더 효과적이다.피투시란은 모든 종류의 혈우병 환자에게 사용할 수 있는 예방적 치료 방안으로 억제물을 동반하거나 동반하지 않는 A형과 B형 혈우병 환자에게 효과가 있으며, 항응고효소 III 수준을 낮춰 연간 출혈율을 최고 90% 낮출 수 있다.매년 최소 6회의 피하주사만 하면 현재 주 3~4회의 정맥치료법에 비해 매우 큰 일반적인 주사를 맞아야 한다.환자의 치료 부담을 낮추다.의료 종사자로서 혈우병 치료 기술의 업그레이드가 반복되는 것을 기쁘게 생각하며, 혈우병 치료 침투율을 높여 환자가'출혈 제로'치료 목표를 실현하고 정상적인 생활로 돌아갈 수 있도록 할 수 있을 것"이라고 말했다.
박람회의 강력한 오버플로우 효과에 힘입어 폼페이병 치료에 사용되는 차세대 효소 대체 치료 (ERT) 약물인 내이찬 & amp;reg;'전시품'에서'상품'으로 화려한 변신을 완성했다.나이찬은 지난해 박람회에서 처음으로 모습을 드러냈으며 이번 박람회 전야에 중국에서 비준을 받았다.내이찬®FDA가 수여한"획기적인 치료법"칭호를 받았는데, 그 15배의 효소 환적 매체 수준은 세포의 효소 섭취를 증가시킬 수 있고, 폼페이 환자의 호흡과 운동 기능을 더욱 잘 개선할 수 있으며, 안전성이 양호하며, 차세대 표준 치료가 되기 위한 것이다.
상해교통대학 의학원 부속 상해아동의학센터 부립군 교수는 다음과 같이 표시했다."폼페이 환자들은 치료를 받고 질병의 진행을 지연시킬 때 더 혁신적인 약물이 그들에게 더 나은 삶의 질을 가져다 줄 수 있기를 기대하고 있다.우리는 폼페이 병의 차세대 ERT 약물인 내이찬 & amp; reg; 중국에서 비준을 받은 것을 기쁘게 생각한다. 박람회라는 플랫폼을 통해 대중에게 폼페이 병과 폼페이 병의 새로운 치료법을 알리고자 한다. 임상 데이터에 따르면 내이찬 & amp; 더 효율적으로 설탕을 섭취할 수 있다., 폼페이 환자의 호흡기능과 운동능력을 개선하고 폼페이 환자의 삶의 질을 향상시킨다"고 말했다.
복단대학 부속 화산병원 신경내과 주임의사 조중파 교수는 다음과 같이 표시했다."폼페이병은 상염색체 내성 유전병이자 환자 수가 극히 적은 초희귀병이다.환자가 제때에 치료하지 않으면 여러 기관, 시스템의 불가역적인 성 손상을 초래할 수 있어 휠체어와 호흡기에 장기간 의존해야 하고 조기 사망을 초래할 수 있다.초희귀약의 업그레이드는 매우 소중하며, 점점 더 많은 초희귀 혁신약이'전시품 상품'을 실현하여 극소수의 사람들도 건강을 공유할 수 있기를 바란다"고 말했다.
박람회는 혁신적으로 협력하고 기회를 함께 찾는 개방적인 플랫폼으로서 희귀병환자도 기타 대중과 마찬가지로 새로운 시대에 건강을 공유해야 한다.치료법 혁신뿐만 아니라 획기적인 정책 메커니즘 혁신이 있어야만 약물의 접근성과 부담을 보장할 수 있고, 최종적으로 환자가 지속적인 이익을 얻을 수 있도록 도울 수 있다.이번 박람회에서 코드희귀병센터 (CORD) 는 각측 전문가들과 련합하여 희귀병립법탐색창의행동을 발기했다.전경은 우리 나라 희귀병정책과 제도틀을 보여주며 우리 나라 희귀병립법체계가 건전한 로선도를 구축하고 더욱 많은 희귀병의"전시품이 상품으로 변하는"것을 공동으로 전망하여 더욱 많은 환자들이 리익을 얻도록 해야 한다.코더희귀병센터 창시자, 주임 황여방은"희귀병 집단은 사회 환경에서 가장 쉽게 무시되고 잊혀질 수 있다. 위생 시스템, 감독관리 시스템, 의료보험 시스템을 연결하고 전 업종이 일치단결하여 어려움을 극복하고 힘을 합쳐 희귀병 진료 사업의 발전을 공동으로 추진하기를 기대한다"고 말했다."
사노피트약 중국구 총경리 사리연녀사는 다음과 같이 표시했다."사노피가 중국에 뿌리를 내린 지 40여 년이 되었다. 중국과 세계가 개방을 공유하는 새로운 기회를 잡게 되어 매우 영광이다. 박람회라는 혁신, 협력의 플랫폼을 통해 혁신 성과를 과시하고 협력 교류를 심화하며 세계 선두의 혁신 약물과 요법을 중국에 도입하는 것을 가속화한다. 여기에는 희귀병 분야의 혁명적인 제품이 포함된다.우리는 희귀병 제품 조합을 지속적으로 풍부하게 하고 제품 혁신을 선도할 뿐만 아니라 보장 정책도 지속적으로 모색할 것이다혁신, 다방면으로 손잡고 희귀병이라는 전 세계 중대한 공중보건 난제에 공동으로 대응하고 과학적 기적으로 중국 환자들이 생명의 광채를 발산할 수 있도록 서둘러 돕겠다"고 말했다.