릴리 AD 신약 출시 승인 론카네 단항 강력한 상대 맞이

蜜桃成熟时

7월 2일 (현지 시간) 릴리 (NYSE: LLY) 는 Kisunla (donanemab, 350mg/20mL) 가 미국 FDA 승인을 받아 경도인지장애 (MCI) 환자와 경도치매 단계를 앓고 있는 AD 환자를 포함한 초기 증상의 알츠하이머병 (AD) 을 치료했다고 발표했다.
한 달 전 도나네맙은 미국 FDA 외주·중추신경계 약물자문위원회 (PCNS) 의 11: 0 투표 결과를 얻어 도나네맙이 초기 증상성 알츠하이머병 환자 치료에 쓰이는 이점이 안전성 위험보다 크다고 만장일치로 인정한 바 있다.그때 업계에서는 이번 투표 결과가 FDA가 이 치료법에 대한 최종 결정을 내릴 수 있는 길을 닦을 것이라는 예상이 있었다.
알츠하이머병은 진행성, 불가역적인 신경퇴행성 뇌질환으로 그 원인이 복잡하고 발병 메커니즘이 아직 완전히 밝혀지지 않았다."아밀로이드 단백질 폭포 급연 가설"은 현재 학계에서 가장 인정받는 주류 가설이다.최근 몇 년 동안 Leqembi (이하'론카네 단항'), donanemab 등 여러 A베타 신형 표적 생물제제 임상시험의 성공은 이 가설의 정확성을 더욱 실증하고 AD 치료 분야에 획기적인 진전을 가져왔다.
"아밀로이드는 체내에서 자연적으로 생성되는 단백질로, 함께 모여 아밀로이드 플라크를 형성할 수 있다. 뇌에 아밀로이드 플라크가 과도하게 쌓이면 알츠하이머병과 관련된 기억과 사고에 문제가 생길 수 있다." 릴리 측은 "월 1회 Kisunla는 아밀로이드 플라크가 제거된 후 치료를 중단할 수 있다는 증거가 있는 최초의 아밀로이드 플라크 표적요법이기 때문에 치료 비용을 절감하고 수액을 투여할 수 있을 것으로 예상된다"고 말했다.
"전 세계 인구 고령화가 심화됨에 따라 AD의 발병률이 끊임없이 상승하여 사회 의료 시스템에 큰 부담을 가져왔지만, 현재 AD의 치료는 여전히 세계적인 난제이며, 효과적인 치료 효과 약물의 출시에 대한 시장 수요는 의심할 여지 없이 방대하다."업계인사는 21세기 경제보도에 관건은 조기선별검사의 간섭으로 발병시간을 늦추는데 있다고 강조했다.
"죽음의 계곡"을 개발하여 전기를 맞이하다
알츠하이머병은 환자의 지적장애, 정신이상, 사회와 생활기능의 상실을 초래하여 환자의 인지능력과 정상적인 생활에 엄중한 영향을 미치게 된다.그 신약 개발은 업계에서 공인하는 99.6% 의 최고 실패율을 가지고 있으며, 약물 개발의"죽음의 계곡"으로 불리며, 많은 환자들이 오랫동안 의료와 약품이 부족한 곤경에 처해 있다.
이번 도네맙의 출시 승인은 TRAILBLAZER-ALZ 2 시험 결과에 따른 것이다.3기 연구에서는 질병 진행이 가장 가벼운 사람이 도나네맙을 사용한 것이 가장 큰 효과를 보였다.두 실험 참가자를 비교했을 때 도나네맙 그룹 환자는 종합 알츠하이머병 평가량표(iADRS)에서 위약 그룹에 비해 감소 속도가 35% 느려졌다.또한 도네맙은 환자의 질병을 다음 단계로 진전시킬 위험을 39% 낮췄다.
연구 시작 당시와 비교했을 때 도나네맙 그룹은 6개월간 아밀로이드 플라크를 평균 61%, 12개월간은 80%, 18개월간은 84% 줄였다.환자가 예정된 아밀로이드 플라크 제거 기준에 도달하면 피실험자는 donanemab 사용을 중단합니다.그 결과 환자의 17%는 6개월, 47%는 12개월, 69%는 18개월에 각각 치료를 마쳤다.
릴리 뉴스레터에 따르면 도네맙의 정가는 병당 695.65달러 (약 5059.67원) 로 총 비용은 환자가 치료를 마친 시간에 따라 달라진다.이 같은 시험 결과를 토대로 6개월간 치료하는 데 드는 치료비용은 1만2천522달러(약 9천1076.26원), 치료 12개월은 3천2천달러(약 23만2천745.60원), 치료 18개월은 4만8천696달러(약 35만4천180.62원)로 계산됐다.
알츠하이머병 환자에게 새로운 치료 수단을 제공하는 것 외에 안전성 측면도 무시할 수 없다.임상 데이터에 따르면 donanemab 치료 그룹의 36.8% 가 아밀로이드 관련 영상 이상 (ARIA) 을 보였으며, ARIA는 일반적으로 뇌의 특정 또는 여러 영역에서 일시적인 부종 또는 미세 출혈로 나타났으며, 어떤 경우에는 심각할 수도 있고 심지어 치명적일 수도 있습니다.
"donanemab은 또한 어떤 종류의 알레르기 반응을 일으킬 수 있으며, 그 중 일부는 심각하고 생명을 위협할 수 있으며, 일반적으로 수액 투여 기간 또는 수액 투여 후 30 분 이내에 발생합니다.두통은 또 다른 일반적인 부작용입니다."라고 릴리 뉴스레터는 지적했다.
donanemab은 위재/발건의 동종 항체 론카네 단항에 이어 두 번째로 출시된 이 AD 치료제가 됐다.이와 동시에 21세기경제보도 기자도 국가약품감독관리국 약품심사평가센터 공식사이트가 2023년 11월에 공시한데 따르면 donanemab 주사액은 이미 우선심사평가품종명단에 포함되였다.
조기 검진과 신약 출시를 병행하다.
알츠하이머병으로 인한 치매는 가장 흔한 치매 형태로 전체 사례의 60~80%를 차지한다.현재 전 세계적으로 5천500만 명이 넘는 치매 환자가 있으며 2050년에는 1억3천900만 명에 육박할 것으로 예상된다.전 세계에서 매년 1000만 건이 넘는 새로운 치매 환자가 진단되고 있는데, 이는 3.2초마다 한 건씩 새로운 환자가 발생해 사회와 가정의 간호 부담이 현저하게 증가하고 있다는 것을 의미한다.
국내적으로는 역학조사에서 우리나라 60세 이상 인구 중 치매 환자가 약 1507만 명인데 이 중 알츠하이머병은 약 983만 명, MCI (경도인지장애) 는 약 3877만 명이며 알츠하이머병은 우리나라 5위의 치사질환으로 매년 1677억 달러에 달하는 질병지출을 가져와 공중보건 시스템에 심각한 경제·사회적 부담을 주고 있다.
천만 체급의 환자들이 혁신 약물 개발 출시를 기다리고 있다.2023년 7월 6일, FDA는 론카네 단항 100mg/mL 주사액의 보충생물제제 허가 신청 (sBLA) 을 승인했다.론카네 단항은 베타 아밀로이드 단백질을 표적으로 하는 최초의 AD 치료법이 되었다.올해 1월 9일, 론카네 단항 (상품명: 기꺼이 보험 & amp; reg;) 은 국가약품감독관리국 (NMPA) 의 비준을 받고 정식으로 중국에 진입했다.
6월 26일, 론카네단항의 중국수방은 국가신경질병의학센터, 수도의과대학 선무병원의 신경질병고창센터 병실에서 개설되였다.같은 날, 론카네단항도 복단대학 부속 화산병원에서 처음으로 처방되였다.화산병원에서 AD 조기 확진 판정을 받은 첫 환자 6명은 18개월 주기로 치료를 받고 한 달에 두 차례 론카네 단항을 주입할 것으로 알려졌다.
화산병원 신경내과 인지장애아전문책임자 욱금태 주임의사의 소개에 따르면 환자가 론카네 단항을 사용하기에 적합한지 평가하려면 다음과 같은 4단계를 거쳐야 한다. 환자는 인지하강증세가 있으며 신경심리평가를 통해 조기환자로 확정한다.병력, 신체검사, 혈액 및 두개골 자기공명 (MRI) 검사는 인지장애가 AD에 의해 발생할 수 있음을 제시하고 기타 금기증을 배제한다;뇌 양전자를 통해 컴퓨터단층현상(PET-CT) 또는 뇌척수액 검사를 통해 AD를 확진한다.APOE 유전자형 검사는 부작용 위험을 평가한다.
위재 홈페이지에 따르면 중국에서 론카네 단항은 먼저 자비 시장에서 판매된다.위재는 한 의료보험회사와 손잡고 알츠하이머병에 전문적인 의료보험계획을 개발하고 출범시켜 일부 의료비용을 망라하게 된다.
공개된 자료에 따르면 론카네 단항 주사액의 국내 정가는 병당 2508위안, 규격은 200mg (2mL) 이다.기꺼이 보장하는 추천제량은 킬로그람당 10밀리그람의 체중으로서 2주에 한번씩 사용하는데 구체적인 비용은 환자의 체중에 따라 부동하게 된다.이에 근거하여 추산하면 체중이 60킬로그람인 환자의 월치료비용은 약 1만 5000원이고 년치료비용은 약 18만원이다.
방대한 환자군체와 약품사용수요에 직면하여 국내 약품기업들도 연구개발을 가속화하고있다.항서의약은 2023년 연보에서 비종양 혁신 제품 중 알츠하이머병 치료에 사용되는 항A베타 단항 SHR-1707의 호주 임상시험이 순조롭게 진행되고 있다고 밝혔다.통화금마도 2023년 년보에서 산하의 호박팔수소아미노아디딘편이 이미 맹인을 밝히고 통계분석보고와 림상시험총화보고를 완성했으며 다음단계에 신약출시신청을 제출하게 된다고 밝혔다.
리샤 상하이시 정신위생센터 노인정신과 주임은 21세기 경제보도 기자에게"알츠하이머병의 질병 진전은 경, 중, 중 단계를 거치며 약물의 사용은 질병의 발전을 역전시킬 수 없다.알츠하이머병 환자에게 관건은 조기 선별검사와 진단에 있다. 조기 간섭을 통해 발병 시간을 늦추는 것이다.이는 환자가 살아생전에 중증으로 발전하고 자주성을 완전히 잃을 확률이 낮아진다는 의미이기도 하다"고 말했다.
그러므로 약물연구개발외에 상류진단은 여전히 부족하거나 없어서는 안된다.국금증권연보는 난증이 심하고 진단이 선행되며 질병인식의 진보와 신약돌파는 관련 진단코스의 가속화성장을 추동할것이라고 지적했다.현재 중국 AD 진단 트랙 참여 업체 수가 비교적 적고, 주로 신흥 기술 연구 방향에 집중되어 있으며, 진단은 약물 방량과 함께 판매 기회를 맞이할 것으로 보인다.