GSKが14億5000万ユーロを賭けてmRNA治療法を注入する画期的な品種ビジネスチャンスが爆発するのか？

人民宫射好宰

7月3日、グラクソスミスクライン（GSK）とCureVac N.V.社は、既存の提携を新たなライセンス契約に再編し、両社が優先的に投資し、それぞれのmRNA開発活動に専念できるようにしたと発表した。
新しいプロトコルによると、GSKは世界的にインフルエンザと19-19 mRNA候補ワクチン（連合ワクチンを含む）の開発、生産、商業化のすべての権利を獲得し、CureVacは4億ユーロの前払金と10億5000万ユーロの追加開発、規制、販売マイルストーン支払い、等級印税を獲得する。新しいプロトコルは、以前のグラクソ・スミスクラインとCureVacの提携プロトコルのすべての財務条項に取って代わった。
ある証券会社の医薬業界アナリストは21世紀の経済報道記者に対し、今回の双方の協力合意もmRNA技術の認可に基づいていると述べた。近年、デリバリー技術、製造技術、mRNA設計、合成と修飾などを含む多くの重要技術が徐々に発展し、産業全体も徐々に発展してきた。そして、この疫病が世間に知られているからだ。
「現在、すべての人がmRNA技術に関心を持っているのは、新型コロナ期間中に2つのmRNA新型コロナワクチン製品を開発する成功を外部から見ているだけでなく、新型コロナワクチンの安全性と有効性もこの分野に大きな自信と希望をもたらし、大量の資金が投入された中でこのコースは急速に発展しているからだと思います」と上記のアナリストは述べた。
mRNA技術の応用分野は非常に広く、予防ワクチン、治療ワクチン、治療薬を含む。例えば、5月31日、米国ワクチン会社のモデナ（Moderna）は、mRNA呼吸器合胞ウイルス（RSV）ワクチン（mRESVIA）が米国食品医薬品監督管理局（FDA）の承認を得て発売されたと発表した。これは新冠ワクチンに続いて世界で2番目の商業化mRNAワクチンであり、世界初の非新冠mRNAワクチンでもある。
中信証券研報も、非新冠mRNA市場規模は2025年に281億ドルに達する見込みで、mRNA産業チェーン市場の見通しは広いと予測している。
新型ワクチン開発に焦点を当てる
2020年、GSKとCureVacは共同で、感染性疾患の病原体に対する5種類のmRNAワクチンおよびモノクローナル抗体を共同で研究、開発、製造、商業化する戦略的協力協定に署名したと発表した。
当時の合意によると、GSKはCureVacに1.3億ポンド（約1.6億ドル）の株式投資を注入し、後者の株式の10%に相当し、1.04億ポンド（約1.3億ドル）の前払金を支払う。CureVacが建設中の商業標準生産施設がドイツで認証されていることを考慮して、GSKはまたCureVacのコスト2600万ポンド（約3294万ドル）を製造能力の予約に一括して支払う。また、CureVacは、最大2億7700万ポンド（約3億5000万ドル）の開発および規制マイルストーンの支払い、最大3億2900万ポンド（約4億1700万ドル）のビジネスマイルストーンの支払い、製品販売別のライセンス使用料を受け取る資格があります。
今回の提携の理由は、CureVacに基づくmRNA技術プラットフォームの利点でもある。公開情報によると、CureVacのmRNA技術プラットフォームはすでにmRNAワクチンと治療製剤の開発と生産に潜在力を示しており、その自主開発したRNAoptimizerプラットフォームは3つのコア支柱技術に基づいてmRNA製品の特性を最適化することを目的としている：タンパク質設計、mRNA最適化とmRNA伝達。使用者は必要に応じてこのプラットフォームをカスタマイズし、選択された特定のタンパク質抗原に対して異なる程度の免疫反応を誘導することができ、それによって潜在的に有効な予防ワクチンを提供し、狂犬病などの伝染性疾患に対抗し、そして癌患者に免疫療法を提供することができる。
上記のアナリストによると、mRNA技術プラットフォームは、コンピュータ上のオペレーティングシステムに似た機能を持っている。異なる「プログラム」との間でプラグアンドプレイを実現できるように設計されています。「プログラム」は蛋白質をコードする独特なmRNA配列であり、異なるmRNA薬物は異なるmRNA配列に対応し、1つの潜在的なmRNA薬物が別の薬物に唯一変化するのはコード領域であり、リボソームが蛋白質を生成することを示す実際の遺伝的暗号であり、その他の基本的な要素はすべて同じである。したがって、異なるmRNA配列をコードし、人体に送ることにより、異なる機能のタンパク質生成を指導することができ、それによって各種の人体機能を制御し、ウイルスに抵抗したり病気を治療したりする効果を達成することができる。
「コンピュータプログラミングと同じように、この開発スキルを身につけさえすれば、ほとんどのプログラムを開発することができます。つまり、私たちは現在、mRNA新型コロナワクチンの開発技術を身につけているので、この技術を他の薬の開発にも応用することができ、理論的にはmRNA薬を開発することができ、ワクチンを開発することができます。この能力が検証されていれば、腫瘍系の薬や珍しい病気の薬など、他の製品の開発と生産にこの能力を迅速に応用することができます」と同アナリストは述べた。
公開情報によると、GSKとCureVacは現在、季節性インフルエンザなどの疾患に対する候補ワクチンを2期臨床段階、および鳥インフルエンザに対する候補ワクチンを1期臨床段階に保有している。すべての候補ワクチンは、CureVacの第2世代mRNA技術プラットフォームに基づいて開発された。これまで、これらの候補ワクチンの関連データは積極的であり、潜在的な「best-in-class」新型ワクチンになる可能性を示してきた。
新しい合意条項によると、GSKはこれらの候補ワクチンの開発と生産を全面的に担当し、GSKはこれらの候補ワクチンを世界的に商業化する権利を持つ。
mRNA技術の障壁を破る必要がある
現在、mRNAワクチンは急速に発展している画期的な製品と呼ばれ、ワクチンの生産過程を革新したと考えられている。多国籍薬企業だけでなく、国内の多くの企業がこのコースの配置を加速させている。21世紀の経済報道記者の整理によると、国内でmRNAワクチンコースを配置している企業も多く、ワトソン生物/エーボ生物、斯微生物、鋭博生物、エイミーワクチン、石薬グループ、康希諾生物、信心生物、嘉誠西海、瑞科生物、藍鵲生物、冠昊生物、国薬中生復諾健などが含まれる。
しかし、多くの企業もその中に屈している。例えば、2016年に上海に設立された斯微生物は、国内のmRNAワクチンの三銃士の一人と呼ばれていた新型コロナmRNAワクチンを海外に公開した最初の会社の一つだった。しかし2023年から、斯微生物は金鎖に緊張している。同年7月、斯微生物は外部客観環境に重大な変化が発生したため、新型コロナワクチンの需要がなくなったと発表し、企業の運営コストを下げるため、傘下の天慈工場は運転を一時停止した。
ワトソン生物も6月25日、協力先の蘇州艾博生物科技有限公司と協力して開発した2種類のmRNAワクチンの協力を終了すると発表した。以下を含む：新型コロナウイルスmRNAワクチンと帯状疱疹mRNAワクチン。
「mRNA市場の配置には将来的にも長い道のりがあり、多くの新しい科学的・技術的課題を克服する必要がある。例えば、研究開発者はmRNAを標的組織と細胞に入れると同時に、免疫系を避ける必要がある。免疫系がトリガされると、反応によってタンパク質の産生が制限され、mRNA薬物の治療効果が制限される可能性があるからだ。研究者はまた、細胞が期待される治療効果を達成するために十分なタンパク質を発現することを確保する必要があるなど」と21世紀経済報道記者に語った臨床専門家は、海外の頭部mRNA研究開発会社の経験に基づき、mRNA薬物開発は多学科と技術を含む総合的な仕事であり、成熟した高効率なmRNA技術プラットフォームは多学科分野の科学者とエンジニアが協力して仕事をし、mRNA生物学、化学、処方と送達、生物情報学と蛋白質工学を含むmRNA薬物開発分野の特有な挑戦を解決する必要がある。
研究機関の統計によると、技術の突破に伴い、mRNA技術の将来の市場規模は巨大である。mRNA技術の現在の応用分野を見ると、主に予防性ワクチン市場、腫瘍免疫市場、タンパク質代替療法市場、再生治療市場の4つの主要市場に分けることができる。各分野の市場規模を見ると、2025年の市場規模は326億ドルに達すると予想されており、その中で予防ワクチン市場が最も大きく、160億ドルに達すると予想されている。
mRNA技術の画期的な発展を推進する面では、AI技術の応用も無視できないと考えられており、この技術はmRNA薬物の研究開発効率を大幅に高めることができる。例えば、深さ学習モデルを用いてmRNAの構造を予測し、従来の方法より迅速かつ正確であり、さらにmRNA分子配列を設計し、最適化し、mRNA分子がワクチンとして高抗原の発現を有するか、または薬物として高タンパク質発現量を有するようにする。
広州医科大学付属第一病院国家呼吸医学センターの何建行主任はこれまで、21世紀の経済報道記者に対し、AI技術を利用して、大量のmRNA分子を迅速に計算してスクリーニングすることができて、複雑で高フラックスの実験スクリーニングの時間とコストを節約して、それによってより迅速に潜在力のあるmRNAワクチンあるいは薬物を発見することができると述べた。
「AI技術はまた、既知の化合物データから新しい化合物構造を発掘したり、既存のLNP構造（送達システム）を最適化したりして、新しいLNP分子と製剤の設計を支援することができる。mRNAとLNPの製造過程で、AIは機械学習の方法を通じてプロセスフローを分析し、mRNAとLNPの純度、安定性と効力を高めることができる」何氏は、将来、蛋白質とmRNA分子の配列、構造、機能を深く理解するにつれて、生成式AIはmRNAプラットフォームの要求に基づいてワクチンや薬物のために新しい機能を持つ分子配列を迅速に設計する可能性があると指摘した。